Текст 3, вопросы 22-31 | Официальный практический тест SAT №4

Когда ученые впервые узнали, как редактировать геномы животных, они начали представлять все способы использования этой новой силы. Создание ярких новеньких питомцев не было первоочередной задачей. Вместо этого большинство исследователей предполагали гораздо более значимые применения, надеясь создать генно-инженерных животных, которые спасли бы человеческие жизни. Одно предприятие теперь осуществляет эту мечту.

Добро пожаловать в мир «фарминга», в котором простые генетические изменения превращают животных в живые фармацевтические фабрики. Многие белки, которые вырабатываются нашими клетками, естественным образом становятся хорошим лекарством. Собственные ферменты нашего организма, гормоны, факторы свертывания крови и антитела обычно используются для лечения рака, диабета, аутоиммунных заболеваний и многого другого. Проблема в том, что эти соединения сложно и дорого производить в промышленном масштабе, и в результате пациенты могут

сталкиваются с нехваткой тех лекарств, которые им нужны. Молочные животные, с другой стороны, являются опытными производителями белка, их вымя пухнет от молока. Итак, создание первых трансгенных животных – первых мышей, затем другие виды – в 1980-х годах дали ученым идею: что, если они поместят ген человеческого антитела или фермента в корову, козу или овцу? Если они поместят ген в нужное место под контролем правильного молекулярного переключателя, возможно, они смогут создать животных, которые производят целебные белки человека в молоке. Тогда врачи бы смогли собирать лекарства ведрами. 

В течение 1980-х и 90-х годов исследования предоставили доказательство этого принципа, поскольку ученые создали трансгенных мышей, овец, коз, свиней, крупного рогатого скота и кроликов, которые на самом деле производили терапевтические соединения в своем молоке.

Поначалу эта работа была просто чудачеством, научной причудой, лабораторные мыслительные эксперименты во плоти. Все изменилось с ATryn, лекарством, произведенным Массачусетской фирмой GTC Biotherapeutics. ATryn – антитромбин, антикоагулянт, который можно использовать для предотвращения опасных для жизни тромбов. Состав, созданный нашими клетками печени, играет ключевую роль в сохранении наших телец без сгустков. Он действует как молекулярный вышибала, участвуя в образовании сгустков и выводя их из кровотока. Но лишь 1 в 2000 американцев рождается с генетической мутацией, которая не позволяет им получать антитромбин. Эти пациенты предрасположены к появлению сгустков, особенно в ногах и легких, и у них повышенный риск развития смертельных осложнений во время операции и родов. Дополнительный антитромбин может снизить этот риск, и GTC решила попытаться изготовить соединение с использованием генно-инженерных коз. 

Для создания особого стада коз GTC использовал микроинъекцию по той же технике, что и лосось GloFish и AquAdvantage. Ученые компании взяли ген человеческого антитромбина и ввели его прямо в оплодотворенные яйца козы. Затем они вживили яйца в матки самок коз. Когда козлята родились, некоторые из них оказались трансгенными, человеческий ген благополучно разместился в их клетках. Исследователи связали ген антитромбина с промоутером (который представляет собой последовательность ДНК, которая контролирует активность гена), которая обычно активна в молочных железах козы во время производства молока. Когда трансгенные самки лактировали, промоутер включил трансген и вымя коз наполнилось молоком, содержащим антитромбин. Осталось только собрать молоко, извлечь и очистить белок. И voilà – лекарство для человека! А для GTC – жидкое золото. ATryn порвал на рынке в 2006 году, став первым в мире трансгенным препаратом на животной основе. В течение года «доильные залы» на 300-акровой ферме GTC в штате Массачусетс могут собирать более килограмма лекарства от одного животного.